• 千禧彩票网站:患有罕见疾病的男孩通过基因治疗获得全新的皮肤

  • 发布时间:2020-03-20 09:27
  • 作者:千禧彩票玩法
  •   伦敦(美联社)--医生用实验性基因疗法为一个患有严重皮肤病的男孩创造了一个全新的皮肤来挽救他的生命。

      

    两年后,医生们报告说,这名男孩的情况非常好,他不需要任何药物,已经回到学校甚至踢足球了。

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    “我们被迫做了一些戏剧性的事情,因为这名孩子快死了,”意大利摩德纳大学的米歇尔·德卢卡博士说,他接到了德国医生正在治疗这名男孩。

      

    这名当时7岁的男孩于2015年6月因四肢、背部和其他部位出现水泡住院。他很快失去了大约60%的皮肤外层,并陷入了诱导性昏迷,以避免他进一步的痛苦。德国波鸿鲁尔大学儿童医院的医生试图从他父亲和捐赠者的皮肤上移植皮肤,但都失败了。“他当时很痛,问了很多问题,”男孩的父亲在医院提供的视频中说,“我为什么患上这种病?为什么我要过这种生活?所有的孩子都可以跑来跑去玩,为什么我不能踢足球?我无法回答这些问题。”

      

    男孩的父母询问了实验治疗的情况,并联系了De Luca和他的同事。他们以前用基因疗法在类似的病例中产生一小块皮肤。孩子的父亲说:“这对我们来说是一个艰难的决定,但我们想尝试(我们的儿子)。”。这家人要求不要用他们的名字彩票来保护男孩的隐私。

      

    男孩患有一种罕见的、无法治愈的皮肤病,叫做交界性大疱性表皮松解症,由基因彩票突变引起。患有此病的人缺乏将皮肤外层附着到内层的关键蛋白质,导致脆弱的皮肤几乎出现持续的水泡和开放性溃疡。千禧彩票平台

      

    为了解决这个问题,千禧彩票医生们从一个没问题的地方取了一小块男孩的皮肤。在实验室里,他们给他的皮肤细胞添加了一个正常版本的坏基因。他们在男孩的皮肤上长出一层一层的皮肤,就像为烧伤患者长出植皮一样。

      

    总的来说,他们长出的皮肤接近一平方米(9平方英尺)。然后在三次手术中将实验室生长的皮肤移植到男孩身上,最终覆盖了他80%的身体。十天后,新的皮肤已经开始生长,德卢卡说。8个月后,医生们说,几乎所有的男孩皮肤都是由经过修饰的干细胞生成的。

      

    到目前为止,还没有发现任何问题。千禧彩票网站德卢卡说,将密切监视这名男孩的皮肤癌和其他潜在问题。

      

    “这名孩子又恢复了正常的生活,”德国医生托比亚斯·罗瑟夫特博士周三说。千禧彩票官网斯坦福大学医学院的Peter Marinkovich博士说:“这是我们的梦想,也是可能的。”

      

    本周三在《自然》杂志上发表了该病例的详细资料。

      

    “这使我们向前迈出了巨大的一步。”做了相关工作。他说,让人印象深刻的是,De Luca和他的同事在纠正了遗传缺陷后,能够制造出如此大量的存活皮肤。

      

    但他指出,这种方法可能无助于更严重的病例,这些病例往往有棘手的并发症,比如肺部的皮肤起泡。Marinkovich说,许多患者不能活到2岁以上,对婴儿使用这种疗法的风险更大。

      

    霍尔姆·施奈德博士警告说,一些重病患者可能对带有附加基因的皮肤移植有极端反应。

      

     

      

    这名男孩和他的家人后来拜访了德卢卡和其他参与治疗的意大利医生。

      

    “父母非常感激,他们的生活已经完全改变了,”德卢卡回忆起小男孩是如何自发地开始脱衣服的。“这个男孩对自己的新皮肤非常满意,他想炫耀一下。”

      

     

    本美联社系列是与霍华德休斯医学院科学教育部合作制作的。AP全权负责所有内容